https://www.cphi.cn 2018-11-13 10:48 来源：CPhI制药在线 作者：叶枫红
近年来肿瘤治疗涌现了很多新疗法，特别是风头正劲的免疫治疗。尽管如此，放疗仍然是抗击肿瘤战线上的主力。大约70%的肿瘤患者在治疗过程中需要用放射治疗，约有40%的肿瘤可以用放疗根治。不过放疗可有效杀死肿瘤细胞，同时也损伤正常组织。随着放疗疗程进行，可导致患者出现不同程度的**口腔黏膜炎及**口腔疼痛等一系列不良反应。多数患者由于口腔炎症及疼痛不敢进食，导致其营养不良和生活质量下降，甚至影响治疗方案的实施。如果有一种药物能提前对这些副作用进行有效预防，该多好啊！
好消息来了，近日美国FDA授予GC4419药物突破性疗法认定，用于减少放射治疗引起的严重口腔黏膜炎。目前GC4419已经完成了I期和II期临床试验。
GC4419是一种首创的（first-in-class）高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，可模拟人类超氧化物歧化酶的活性，调节氧化代谢通路，通过靶向超氧化物通路加速过氧化氢的产生，从而降低放疗对正常细胞的损害。这一药物被认为能够广泛应用于肿瘤炎症、纤维化和线粒体疾病等领域中。
GC4419的疗效
GC4419获颁突破性疗法认定是基于一项双盲、随机、安慰剂对照的IIb期临床试验，该研究共纳入223名头颈癌患者，试验结果显示：
1. GC4419能将严重口腔黏膜炎的持续时间从19天大幅降至1.5天（92%）；
2. 将完成放疗的严重口腔黏膜炎的发病率减少34%；
3. 将患者口腔黏膜炎的严重程度降低47%。
同时，在标准放疗方案中加入GC4419也证明了可接受的安全性。此外，在多项临床前研究中，GC4419显示出肿瘤对放疗的反应增加，同时控制正常组织中的**。
口腔黏膜炎对肿瘤患者的危害
口腔黏膜炎是指口腔黏膜上皮组织的一类炎症和溃疡反应，表现为口腔黏膜的红斑和溃疡。在接受放化疗的患者中口腔黏膜炎的发生率为15%~40%。其发病机制为放化疗直接损伤口腔黏膜上皮细胞的脱氧核糖核酸，引起小部分细胞死亡，形成溃疡；患者在放化疗后造血及免疫系统受到严重抑制，使口腔内病原微生物过度增殖，加重黏膜上皮的损伤。口腔黏膜炎被认为是癌症患者经历的最痛苦的副反应，不仅影响患者的生存质量，还影响治疗的顺利进行，甚至导致全身感染的潜在危险，是患者放弃放疗或化疗的重要原因。
目前市面上尚没有与肿瘤患者口腔黏膜炎相关的药物上市，希望这款新药能够尽快通过审批，为因癌症治疗而罹患严重口腔黏膜炎的患者带来福音。
参考来源：http://www.galeratx.com/galera-therapeutics-presents-structure-synthesis-gc4419-american-chemical-society-annual-meeting.
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