8月5日，CDE官方网站近期公示，南京传奇生物旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）进入拟纳入突破性治疗药物名单。LCAR-B38M是第一个拟纳入名单品种，启动了国内突破性治疗药物的审批程序。

       资料来源：CDE

       国内突破性治疗药物的首次公示

       为配合《药品注册管理办法》的实施，国家药品监督管理局组织制定了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等指导原则，于2020年7月7日发布，同时废止了《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》。

       根据《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的内容，突破性治疗药物适用于：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

       针对这一类药物的申请，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。申请人需要按照工作程序提交申请，经CDE审核通过后进入公示期。

       南京传奇生物于7月10日向CDE提交了旗下LCAR-B38MCAR-T细胞自体回输制剂的突破性治疗药物申请，于8月5日被CDE纳入到拟公示品种名单进行为期7天的公示。

       特别值得一提的是，此次公示是继《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》发布以来的首次公示，LCAR-B38MCAR-T细胞自体回输制剂作为第一个拟纳入品种开启了国内突破性治疗药物的审评程序。

       南京传奇的CAR-T疗法LCAR-B38M

       LCAR-B38M 是一种靶向成熟B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性CAR-T疗法。研究发现，BCMA表达于多发性骨髓瘤（MM）细胞和多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞，适合作为MM 的治疗靶点，同时并不会使得正常 B 细胞的功能受到明显影响。

       2017年12月，强生公司与南京传奇签署了共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法全球战略合作协议，强生支付了3.5亿美元首付款以及后续里程碑付款，共同开发、生产和销售LCAR-B38M。

       2019年12月，LCAR-B38M获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤（MM）患者。

       在2020年的ASCO年会上，LCAR-B38M在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1临床试验公布，在中位随访时间为11.5个月时，所有患者对治疗均有反应，并且为持久的深度反应。其中，客观缓解率（ORR）保持100%，86%的患者达到了严格的完全缓解，9个月无进展生存率为86％，结果令人鼓舞。

       据悉，LCAR-B38M将于今年底前在美国提交上市申请，于2021年在中国提交上市申请。

       全球已获批上市的CAR-T疗法

       7月24日，FDA加速批准吉利德旗下凯特生物开发的CAR-T细胞疗法Tecartus，这是继诺华Kymriah、凯特Yescarta之后，全球获批上市的第三款CAR-T治疗产品；同时，Tecartus也是FDA加速批准的全球首款治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤CAR-T产品。

       资料来源：公开资料整理

       值得关注的是，8月4日，诺华公布的信息显示，Kymriah CAR-T细胞疗法在治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者的Ⅱ期临床试验ELARA中获得积极结果，这一全球性研究达到了独立审查委员会评估的完全缓解率（CRR）的主要终点。基于目前的结果，Kymriah有望拿下继急性淋巴细胞白血病、弥漫性大B细胞淋巴瘤之后的第三项适应症。

       两款国产CAR-T疗法已国内申报生产

       截至目前，中国尚未有CAR-T细胞疗法获批上市。

       2020年以来，国内CAR-T细胞疗法的开发迎来了好消息：复兴凯特旗下的CAR-T疗法益基利仑赛注射液于今年2月申报生产，拟用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤，苏州药明巨诺旗下的瑞基仑赛注射液于今年6月申报生产，拟用于治疗复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。

       资料来源：CDE