还有没有百分百安全的疗法？

       12月25日晚，看到一则关于辉瑞被FDA暂停DMD基因治疗的消息。不过搜遍FDA官网，未能找到该消息确切来源，也可能是搜索方法不对。但却从其他渠道佐证了该信息的准确性。

       美国知名生物类网站GENENGNEWS官网以《After Patient Death, FDA Places Hold on Pfizer DMD Gene Therapy Trial》，“病人死亡后，FDA暂停辉瑞DMD基因治疗试验”为题，于2021年12月21日刊发。

       https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/after-patient-death-fda-places-hold-on-pfizer-dmd-gene-therapy-trial/

       随后clinicalomics官网也以《Patient Death Results in FDA Hold on Pfizer Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Trial》，“患者死亡导致辉瑞暂停DMD基因治疗试验”为题，在2021年12月22日刊发。

       https://www.clinicalomics.com/topics/precision-medicine-topic/gene-therapy/patient-death-results-in-fda-hold-on-pfizer-duchenne-muscular-dystrophy-gene-therapy-trial/

       关于辉瑞这款基因治疗，早在2020年10月1日，就在其官网有过介绍。这是获得了FDA快速通道的，当时该药物在静脉给药中有良好的耐受性，并且蛋白的表达水平持续了12个月，被各界抱以厚望。

       https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-receives-fda-fast-track-designation-duchenne

       就DMD（杜氏肌营养不良症）这种病而言，患者通常因为肌肉衰退，寿命一般只能维持到二十多岁。在美国可能有上万人受该病困扰，是种伴X染色体隐性遗传罕见病，发病者以男性为主。该药物以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，能对肌肉组织产生靶向作用。这对于一个会因呼吸衰竭等肌肉问题死亡的病种来说，无疑是有特殊针对性的药物。

       本身生物医学界共识是AAV不会导致人类疾病，作为基因载体治疗有着非常好的前景，甚至是最优前景的。全球使用该载体的临床试验，也有数百项。此次死亡事件，会不会导致其他研究中断，尚不得知。但很多情况下，资本市场对于此类风险是非常关注的，所以辉瑞股票这几天也算是再起波澜。

       图源 富途牛牛

       方法学的一致性或者相似性，使得药物研发过程中，经常在不同企业，不同病种中出现“一荣俱荣，一损俱损”的状况。4月份，因为有国外有腺病毒载体**接种者出现血栓，使得国内一款同样原理的**企业股票股价大跌。这是人们对于新兴技术的恐慌感，捧是因为它新，具有发展潜力；弃是因为太新，不知道会不会有潜在风险。

       早在1999年，腺病毒基因治疗就差点被各界抛弃，当时因为一个患有严重鸟氨酸转氨甲酰酶18岁少年临床试验后，出现免疫反应而死亡。我们知道面对一个出了人命的治疗方法，监管部门做的第一步就是“暂停”，然后同类方法的一律变的更严格。一度让整个基因治疗领域偃旗息鼓。

       当然，作为有着基础，且临床试验已经上路的研发机构而言，不论监管如何变严，都要继续推动发展，不然再好的成果也无法变现。不能因噎废食，是研发机构对于风险的态度。作为罕见病患者来说，其实没有太多的选择，要么明确的等死，要么抱着希望去试一试。后者也可能会更提前结束生命，但也会成为其他同类患者的风险控制点。人类医学史，就是以同类的不幸作为契机来发展的。

       辉瑞作为一个国际公司，研发罕见病药物，一方面是社会责任，一方面也是自我能力驱动。新药的研发历程，必定是迂回曲折的，甚至还会犯错误。但灾难不应成为我们制药企业选择回避创新，只产仿制药来盈利的理由。面对这些研发中的灾难，民众要给予企业一定的宽容态度；而资本方也要认清导向，避免快进快退式的波动，这样其实会容易给企业研发压力，使得新药更加艰难。