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国产在研CAR-T疗法获FDA孤儿药资格认定
热门推荐: CAR-T疗法 实体瘤 孤儿药资格
来源:CPHI制药在线
  2023-05-26
近日,上海细胞治疗集团自主研发的自分泌PD1纳米抗体装甲化细胞药物BZD1901项目成功获得了FDA孤儿药资格认定,用于间皮瘤的治疗,在实体肿瘤治疗领域展现出了突破性的疗效潜力。

       近日,上海细胞治疗集团自主研发的自分泌PD1纳米抗体装甲化细胞药物BZD1901项目成功获得了FDA孤儿药资格认定,用于间皮瘤的治疗,在实体肿瘤治疗领域展现出了突破性的疗效潜力。

       CAR-T疗法适应症

       CAR-T细胞治疗,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是肿瘤治疗的精准靶向疗法。CAR-T细胞治疗主要核心部件是肿瘤嵌合抗原受体(CAR)和T细胞,经过肿瘤嵌合抗原受体改造后的T细胞能够对肿瘤抗原进行非依赖性识别。通常,CAR-T疗法可以分为自体CAR-T疗法和同种异体CAR-T疗法;前者的制备是从患者外周血中取出T细胞,然后进行体外扩增、纯化等;后者是直接使用同种异体来源或是从iPSC来源的T细胞制备而成的CAR-T细胞。

       目前,全球已有8款CAR-T药物获批上市。从已获批上市的适应症来看,CAR-T细胞疗法的疗效优势体现在了血液类肿瘤领域,相应的靶点集中于CD19、BCMA;在实体瘤领域的治疗潜力还有待于进一步开发,目前开发的热门靶点包括了CLDN18.2、GPC3、MSLN、EGFR和HER2等靶点。

       值得关注的是,BZD1901自分泌PD1纳米抗体靶向间皮素CAR-T是全球首 款自分泌纳米抗体的CAR-T药物。今年3月,BZD1901项目正式启动了国内的1/2期临床研究。2022年ASCO会议披露的临床数据显示,BZD1901在11例PDL1+末线的恶性间皮瘤患者中实现了100%的疾病控制,临床疗效突出。

       国内已上市的CAR-T疗法

       2021年6月,复星凯特公司阿基仑赛注射液获批上市,成为国内首 个获批上市的CAR-T产品,商品名为奕凯达,用于治疗复发获难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。这款药物系复星凯特从Kite Pharma引进的Yescarta技术,并获授权在中国进行本土化生产的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。

       同年9月,药明生物瑞基奥仑赛注射液获批上市,商品名为倍诺达,用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病,这是首 款国产化的1类新药CAR-T产品。

       2021年,国内CAR-T疗法的市场规模约为2亿元;同期,已上市的CAR-T产品仍处于商业化的初期阶段,产品销售额、市场接受度等均落后于发达国家,未来发展空间较大。

       此外,2022年传奇生物西达基奥仑赛先后获得了FDA、EMA批准在美国、欧盟上市,商品名为Carvykti,上市首年实现了9亿元的销售额。目前,西达基奥仑赛进入了CDE的优先审评审批程序,拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

       除了这些产品之外,包括信达生物等在内的多家本土制药企业针对CAR-T疗法进行了布局,未来国内有望陆续迎来数款国产化的CAR-T疗法。

       简言之,国内的CAR-T治疗行业起步晚于美国,但发展迅速,并使用了行业领先的技术,且国产产品具备了一定程度的国际竞争力。

       价格瓶颈待破解

       与通常的药物治疗产品不同,CAR-T疗法属于个体化定制产品,对工艺和质控的要求很高,复杂的技术门槛及高标准严要求在很大程度上决定了这类疗法的高昂价格。参考FDA批准的CAR-T疗法,药价大概在30-40多万美元,最贵的价格曾达到了47.5万美元。

       据报道,国内阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液在上市之初的价格分别为120万元/针和129万元/针。

       毫无疑问,普通的患者难以负担这样近乎天价的治疗费用,沉重的经济负担使得这些药物实际可惠及的人群极为有限。

       为提高CAR-T药物的可及性,欧美国家逐步形成了“商业保险+医疗保险的”多元支付模式。目前,国内已经有多款商业保险可报销CAR-T细胞治疗费用,如平安健康险、复星联合超越保等。

       与此同时,企业与政府也在积极探索,以期通过医保谈判及患者援助计划、创新支付模式及商业保险等多种形式,降低CAR-T疗法的治疗费用,破除价格瓶颈,使之成为普通患者也能用得起、用得上的治疗方案。

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