AI（Artificial intelligence）制药，即利用大数据、云计算、深度学习等人工智能技术手段辅助药物发现、药物管理、功效分析等多个环节，以达到缩短试验周期、节省成本、提升试验成功率等目的。

       自从1956年，AI技术首次提出，截至2022年，据Deep Pharma Intelligence统计，全球已有近800家AI制药公司，获得总投资额数十亿美元。如今，这一热潮还未褪去。

       仅在今年8月份，就有15家AI制药公司宣布完成新一轮融资。近日，跨国药企巨头诺和诺德宣布与AI制药公司Valo Health，达成一项总额超27亿美元的合作协议。AI制药轰轰烈烈，那么它能就此腾飞吗？

       MNC加码布局AI制药

       9月26日，诺和诺德与Valo Health达成合作，诺和诺德将基于Valo的大型人类数据集和AI驱动的计算，发现和开发心脏代谢疾病的创新疗法，这项合作总额达27亿美元。

       具体来说，诺和诺德与Valo的合作将利用人类数据和遗传学的关键联合能力，以开发心脏代谢疾病的创新疗法。Valo可进行临床前新型药物靶点的识别与验证，除了能够针对这些靶点开发候选药物外，还可以帮助预测化合物的安全性和有效性。诺和诺德与Valo还预计使用后者的Opal计算平台发现和开发心血管疾病的三个临床前药物发现项目。

       Opal计算平台是一种全面的、端到端的药物发现和开发工具，它倚重于高质量、专有和差异化的数据资源以及专门的人工智能技术，旨在从头到尾重新定义药物开发过程。

       事实上，已有多家跨国药企将AI制药作为药企战略布局的重要组成部分。阿斯利康从2017年起就与AI和数据驱动公司合作。2019年，阿斯利康进行了组织架构调整，创建了数据科学和AI部门，后者是一个由数据科学家、生物信息学家、机器学习专家等组成的团队，旨在用数据和人工智能算法加强基础研究、药物研发等相关研究。阿斯利康在AI制药的辅助下，开发新药和新靶点，提高了药物研发成功率。

       今年9月，阿斯利康子公司Alexion与Verge Genomics达成合作。Verge Genomics是一家利用人工智能开发神经系统疾病疗法的生物技术公司，两者共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。

       此外，阿斯利康还积极布局AI诊断和疾病管理，以提升在精准医学和慢病管理等领域的能力。这些举措使阿斯利康成为了AI制药领域的领先者之一。

       同样是在2017年，葛兰素史克（GSK）与英矽智能（Insilico Medicine）达成合作，共同研发新的生物靶点和分子。第二年，GSK建立了一支120人的强大的AI/ML（机器学习）团队。2020年，GSK建立了专门的研究中心，利用AI发现治疗癌症和其他疾病的新药。

       还是在2020年，GSK与英伟达（NVIDIA）、阿斯利康及英国国家医疗服务局（NHS）建立新合作伙伴关系，计划建造英国最强大的超级计算机，并将其用于医疗保健领域的人工智能研究。

       2022年4月，GSK与PathAI达成合作，以推进肿瘤学和NASH（非酒精性脂肪性肝炎）的临床试验和药物开发。PathAI主要开发AI驱动的数字病理学工具来分析组织样本，寻找特定的生物标志物。

       2023年2月，GSK与美国生物统计学CRO公司Cytel达成合作，双方将算法与云计算能力相结合，通过可视化的方式提供量化科学和商业权衡的能力。

       GSK在AI制药领域的布局，强调了该公司在医疗保健领域的地位，通过创新技术和战略合作，将为未来的药物研发和医疗治疗提供前瞻性的解决方案。

       除阿斯利康、GSK外，罗氏、辉瑞、武田、诺华、BMS、礼来、默沙东等跨国巨头均在AI制药领域有布局。

       AI与制药能碰撞出“火花”吗？

       目前我国也在积极探索AI在药物发现方面的应用。中国计划到2025年成为世界人工智能的领导者。国家发展和改革委员会已将制药行业的人工智能确定为“中国制造2025”计划中的关键领域。

       我国目前已有初创AI制药企业近80家，其中晶泰科技和英矽智能都已完成D轮融资，成为国内AI制药领域的头牌。

       今年9月12日，英矽智能还实现了首 款AI药物“出海”。英矽智能与Exelixis宣布，双方已签署独家许可协议，Exelixis将从英矽智能处获得ISM3091及其他靶向USP1（合成致死靶点去泛素化酶）化合物的全球开发和商业化权利；英矽智能将获得8000万美元的预付款，以及基于后续开发、商业化和销售的里程碑付款等。

       ISM3091是一款靶向BRCA突变肿瘤的USP1的小分子抑制剂。它是在公司AI生成平台Chemistry42赋能下发现的第三个临床阶段项目。

       利用AI研发，大大缩短了研发周期。ISM3091从提名到上临床，只花了一年多时间（2022年4月——2023年7月）。

       临床前数据表明ISM3091具有强大的抗肿瘤活性、良好的耐受性及理想的药代动力学特征，出色的数据促成了英矽智能首 款AI药物的“出海”。

       通过以上例子可以看出，AI制药具有很好的发展前景，相较于传统的药物发现过程，AI赋能在临床前发现阶段缩短药物研发周期。另外根据Exscientia的数据，AI制药可平均节约药物合成时间40~60%，降低研发成本，并提高研发成功率12%~14%。AI制药技术目前每年可以为全球的化合物筛选和临床试验节省约550亿美元。

       特别是，AI制药可以有效地用于不同环节，如药物设计、化学合成、药物筛选和药物再利用等，从而促进向以数据为中心的药物发现的普遍转变。

       虽然AI制药作用颇多，但目前尚处AI制药研发初级阶段，还有很多问题需要解决。如AI制药面临着监管和伦理问题，需要建立法规约束和监管标准；AI药物研发需要多学科协作，综合型人才缺乏；AI制药无法实现高质量数据共享等。总之，AI制药距离技术走向市场还有很长的距离。

       但是，未来AI技术必将深刻改变药物研发模式。

       参考来源：

         1、Valo Health and Novo Nordisk to collaborate to discover and develop novel treatments for cardiometabolic diseases using human data and artificial intelligence. Retrieved September 25, 2023 from https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=166320#.

         2、Novo signs up for nearly a dozen cardiometabolic programs out of Valo Health. Retrieved September 25, 2023 from https://endpts.com/novo-nordisks-latest-deal-with-valo-health-aims-to-boost-its-cardiometabolic-position/.

         3、https://www.vergegenomics.com/news-blog/verge-genomics-announces-artificial-intelligence-enabled-drug-discovery-collaboration-with-alexion-for-rare-neurodegenerative-and-neuromuscular-diseases.

         4、https://marinatalamanou.substack.com/p/gsk-and-ai-drug-discovery.