近日，由哈佛大学生物化学家David Liu（刘如谦）创办的生物技术初创公司Nvelop Therapeutics获得了一笔高达1亿美金的种子轮融资，这一消息迅速在业内被刷屏。一般来说，作为项目初创期的种子轮，其融资金额通常在数十万至数百万美金之间，此次上亿美金的融资额度，震撼业界。

       Nvelop Therapeutics凭什么？

       Nvelop Therapeutics成立于2022年，主要致力于利用新型递送技术进行基因编辑，聚焦未被满足的重大疾病需求。其技术基础源于公司创始人刘如谦的多年研究，其在2022年1月于《Cell》期刊上发表了论文，详细介绍了其团队开发出的一种工程化类病毒颗粒（eVLP）如何高效地将基因编辑工具递送到动物体内的细胞中，Nvelop Therapeutics正是以该研究为基础而成立。

       药物递送技术有多重要？

       药物递送系统（Drug Delivery System，DDS）是一种在空间、时间及剂量上全面调控药物在生物体内分布的技术体系，其目标是在恰当的时机将适量的药物递送到正确的位置，旨在增加药物的利用效率，提高疗效，降低成本，减少毒副作用。

       现代给药技术始于1952年，当时Spansule缓释胶囊技术出现，该技术可在口服给药12小时内先快速释放瞬时剂量，随后逐步释放剩余的药物。20世纪80年代，可为小分子提供长达24小时治疗时间的口服和透皮制剂，主导了药物递送领域和市场。过去几十年里，新型药物递送系统层出不穷，包括聚乙二醇（PEG）、ADC、腺相关病毒（AAV）、纳米颗粒等。

       随着新型药物递送系统的开发和应用，国内外颁布了一系列规范及指导原则来规范新型递送系统药物的研究及上市应用。2014年7月，FDA发布了《Guidance for Industry Considering Whether an FDA-Regulated Product Involves the Application of Nanotechnology》，明确了FDA判定药物是否是纳米技术应用产品的原则。2018年4月，FDA颁布了《Liposome Drug Products》。2021年3月，我国颁布了《纳米药物非临床药代动力学研究技术指导原则（试行）》，指出药物的药代动力学研究需要关注游离的和总的药物活性成分的吸收、分布和代谢等。

       随着药物递送系统在药物研发中扮演的角色越来越重要，国内外多家药企入局这一赛道。

       虹信生物

       虹信生物成立于2021年12月，是一家RNA创新药研发企业，深耕核酸药物递送技术，建立了mRNA序列设计、mRNA高效合成和脂质纳米粒（LNP）高效递送三大核心技术平台，以实现RNA药物的快速开发和产业化。针对核心的可离子化氨基脂质，虹信生物完成了全球的专利布局，这为其mRNA创新药物管线开发以及对外授权合作开发奠定了基础。

       ReNAgade Therapeutics

       ReNAgade Therapeutics专注于研究和开发RNA疗法，通过平台和技术的相结合，使RNA药物能够被递送到除肝脏外的更多人体组织和细胞，也可以帮助扩大现阶段RNA药物的覆盖范围，有望在多种疾病的治疗领域实现应用。其研发的RNA药物"一体化"递送系统为公司吸引了3亿美元的A轮融资。

       本导基因

       本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。

       本导基因拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和下一代慢病毒载体平台，围绕着核心递送技术平台，布局了多条FIC产品管线，开展了多项first-in-human临床研究。

       思珞赛

       思珞赛专注于新型纳米药物，尤其是外泌体相关的创新药物研发和应用，并致力于外泌体本身及其作为药物递送载体的创新技术开发和临床应用转化。思珞赛依托自有的外泌体药物研发平台和完备的GMP生产和质控体系，具备从实验室级别到工业级别的外泌体量产能力。

       恩泽康泰

       恩泽康泰成立于2017年，是一家致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司。恩泽康泰旨在通过提供系统的外泌体研究与转化解决方案，赋能临床科研，加速临床转化。

       近年来，随着生物药的崛起，业界对药物递送技术的需求也越来越多。在基因疗法、RNA疗法等新技术的快速发展，药物递送载体的潜在市场被持续看好。随着药物递送系统相关理论、设计理念、研究方法的不断提高，多学科领域合作的日益加强，新型药物递送系统将逐步发展完善并步入更高层次领域。

       参考来源：

       1.https://www.rawstory.com/erasing-or-replacing-errors-in-a-patients-genetic-code-can-treat-and-cure-some-genetic-diseases/.

       2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01484-7?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867421014847%3Fshowall%3Dtrue.

       3.https://nvelop-therapeutics-inc.breezy.hr/.