中国创新药企业2023年获得FDA孤儿药资格盘点

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作者：zhulikou431 来源：zhulikou431

2024-01-22

近年来，国内多家生物医药公司开发的创新药在美国获得孤儿药资格认定，本文我们就盘点一下2023年中国制药企业获得FDA孤儿药资格认定的创新药。

2024年1月8日，FDA的CDER发布了《2023年新药治疗审批报告》，从这个审批报告中我们可以了解到，2023年FDA批准了55种创新药物，这个数量远超于2022年的37种。另外，值得我们注意的是这55款获批新药中单孤儿药就高达28个，占获批药物总数的51%（详见图1）。

CDER各年度新药批准数量

图1 CDER各年度新药批准数量

美国于1983年颁布了《孤儿药法案》，成为世界上第一个为罕见病药物立法的国家。之后为了鼓励罕见病药物的研发，美国通过了孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）计划的一系列政策。孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）就是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD) 对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。

近年来，国内多家生物医药公司开发的创新药在美国获得孤儿药资格认定，本文我们就盘点一下2023年中国制药企业获得FDA孤儿药资格认定的创新药。

根据FDA的孤儿药认定数据库资料初步统计，2023年获得FDA授予的孤儿药认定的创新药共有376种，其中中国的创新药占59种（按适应症计）,约占15%（详见表1）。

国内制药企业获得FDA孤儿药资格认定的这些产品，从其适应症领域来看，多集中在肿瘤领域，占比高达63%（37/59），数量最多的5个癌种依次是胰腺癌（9项）、胃癌（5项）、恶性胶质瘤（4项）、小细胞肺癌（3项）、胆道癌（2项）。除此之外，肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿舞蹈症关注度也较高。

另外，这些产品涵盖了CAT-T疗法、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、基因疗法等创新疗法。

值得注意的是，有多家公司的多个产品同时被授予孤儿药资格认定。例如博安生物自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品--创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物BA1301获得FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定;Suzhou Immunofoco Biotechnology Co., Ltd（易慕峰）是一家致力于突破实体瘤治疗，给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发企业，其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品获得FDA授予的治疗胃癌适应症的孤儿药资格认定，时隔不久该产品又被FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌患者;德琪（杭州）生物自主研发和开发的Claudin 18.2抗体偶联药物（ADC）ATG-022获FDA先后授予的两项孤儿药资格认定，分别用于治疗胃癌及胰腺癌。

表1 2023年获得FDA授予孤儿药资格认定的中国药企及产品

NO.	药品名称	授予时间	适应症	MAH
1	4-(3-(4-(1H-imidazo[4,5-b]pyridin-5-yl)piperazine-1-carbonyl)-4-fluorobenzyl)phthalazin-1(2H)-one hydrochloride dihydrate	01/09/2023	小细胞肺癌(SCLC)	Shanghai Yidian Pharmaceutical Technology Development Co., Ltd. 上海壹典医药科技开发
2	recombinant adeno-associated virus serotype 8 vector encoding human phenylalanine hydroxylase (PAH)	01/09/2023	苯丙酮尿症（PKU）	NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
3	N-(6-(2,6-dichloro-3,5-dimethoxyphenyl)-1H-pyrazolo[3,4-b]pyridin-3-yl)-4-(3,3-dimethylpiperazin-1-yl)benzamide hydrochloride	01/12/2023	胃癌和胃食管交界癌	3D Medicines (Beijing) Co., Ltd
4	(S)-N-(5-(1-(3-ethoxy-4-methoxyphenyl)-2-(methylsulfonyl)ethyl)-4,6-dioxo-5,6-dihydro-4H-thieno[3,4-c]pyrrol-1-yl)acetamide	01/18/2023	白塞病	Ganzhou Hemay Pharmaceutical Co., Ltd.合美医药
5	5¿-(4-fluorophenyl)-3¿-isopropyl-N-(4-(4-methylpiperazin-1-yl) phenyl)-1H,3¿H-[2,4¿-biimidazole]-4-carboxamide acetate	02/01/2023	特发性肺纤维化	InSilico Medicine Hong Kong Limited英矽智能
6	(-)-B-Elemene（ KH617）	02/14/2023	多型胶质母细胞瘤	Sichuan Honghe Biotechnology Co., Ltd.四川弘合生物科技
7	a humanized, immunoglobulin G subtype 4 anti-Amphiregulin monoclonal antibody	02/16/2023	特发性肺纤维化	Pulmongene (Hong Kong) Co., Limited普沐(香港)生物科技有限公司
8	allogeneic T cells genetically modified to express anti-B7-H3 chimeric antigen receptor (CAR)	02/16/2023	恶性胶质瘤	T-MAXIMUM Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.
9	Mefuparib	02/28/2023	胆道癌	Convalife (Shanghai) Co., Ltd.甫康（上海）健康科技
10	siRNA oligonucleotide designed to target and knockdown the expression of SOD1	03/01/2023	肌萎缩侧索硬化症（ALS）	Ractigen Therapeutics中美瑞康
11	Autologous CD4+/CD8+ T cells transduced with lentiviral vector directed against MAGE-A4 antigen	03/23/2023	IIB至IV期黑色素瘤	TCRx Therapeutics Ltd.科士华生物
12	Humanized, Low-fucose Anti-Claudin 18.2 IgG1 Antibody	03/23/2023	胰腺癌	Suzhou Transcenta Therapeutics Co., Ltd.创胜集团
13	3-(5-cyano-4-(cyclopropylamino)pyridin-2-yl)-1-(6-formyl-5-((4-methyl-2-oxopiperazin-1-yl)methyl)pyridin-2-yl)-1-methylurea	03/27/2023	软组织肉瘤	Wuxi Abbisko Biomedical Technology Co., Ltd.和誉生物医药
14	a multiple substituted pyrimidoheterocycle small molecule inhibitor that covalently binds to the Switch II pocket of KRAS p.G12C and locks the oncogenic protein in its GDP-bound inactive form	03/27/2023	携带KRAS p.G12C突变蛋白的晚期癌症	D3 Bio (Wuxi) Co., Ltd.德昇济
15	A plasmid encoding a rabies virus glycoprotein tag & lysosome-associated membrane glycoprotein 2 fusion protein gene and a mutant huntingtin small interfering RNA	04/10/2023	亨廷顿舞蹈症	ExoRNA Bioscience Nanjing Co. Ltd.
16	(2-(6-(2-(4-cyclopropylpyrimidin-5-yl)-4-fluorophenoxy)-1,2,4-triazin-5-yl)-2,7-diazaspiro[3.5]nonan-7-yl)((1S,3aR,6aS)-octahydrocyclopenta[c]pyrrol-1-yl)methanone	04/17/2023	急性髓细胞白血病	BioNova Pharmaceuticals (Shanghai) Limited烨辉医药
17	Edralbrutinib	04/24/2023	视神经脊髓炎谱系障碍	Reistone Biopharma Company Limited瑞石生物医药
18	allogeneic umbilical cord mesenchymal stem cells	05/03/2023	眼部移植物抗宿主病	Guangdong ProCapZoom Biosciences Co., Ltd.广东普罗凯融生物医药
19	Autologous Chimeric Antigen Receptor (CAR) Modified Recombinant T Cells Targeting EGFRvIII	05/09/2023	恶性胶质瘤	Beijing DCTY® Biotech Co., Ltd.北京鼎成肽源生物技术
20	N-[3-fluoro-4-[[1-methyl-6-(1H-pyrazol-4-yl)-1H-indazol-5-yl]oxy]phenyl]-1-(4-fluorophenyl)-1,2-dihydro-6-(1-methylethoxy)-2-oxo-3-pyridinecarboxamide(多靶点激酶抑制剂TSN084)	05/16/2023	用于治疗急性髓系白血病	Tyligand Bioscience (Shanghai) Limited泰励生物
21	Antibody drug conjugate targeting Claudin 18.2 (CLDN 18.2) consisting of a humanized monoclonal antibody against CLDN 18.2 and a conjugated linker-payload VC-MMAE (maleimidocaproyl-valine-citrulline-p-aminobenzylalcohol-Monomethyl Auristatin E)	05/16/2023	胰腺癌	Antengene (Hangzhou) Biologics Co., Ltd.德琪(杭州)生物
22	autologous CD3+ T cell product transduced with transgene constructs expressing anti-human mesothelin (MSLN) CAR and self-secreting anti-human PD-1 nanobody	05/16/2023	间皮瘤	Shanghai Cell Therapy Group Pharmaceutical Technology Co., Ltd上海细胞治疗集团
23	antibody drug conjugate targeting Claudin 18.2 (CLDN 18.2) consisting of a humanized monoclonal antibody against CLDN 18.2 and a conjugated linker-payload VC-MMAE (maleimidocaproyl-valine-citrulline-p-aminobenzylalcohol-Monomethyl Auristatin E)	05/22/2023	胃癌	Antengene (Hangzhou) Biologics Co., Ltd德琪(杭州)生物
24	Recombinant humanized anti-MSLN monoclonal antibody- monomethyl auristatin E conjugate	05/22/2023	胰腺癌	RemeGen Co., Ltd荣昌生物
25	chimeric antigen receptor (CAR) modified recombinant T cells targeting B7-H3	06/21/2023	恶性胶质瘤	Fuzhou Tcelltech Biological Science and Technology Inc.
26	Pegylated Iron Oxide Nanoparticles	06/26/2023	肝细胞癌的治疗的诊断	MegaPro Biomedical Company, Ltd.巨生生医
27	human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells	08/09/2023	特发性肺纤维化	Wuhan Optics Valley Vcanbiopharma Co., Ltd.
28	Autologous synthetic NKG2D receptor armored CLDN18.2 specific CAR-T cell injection	08/15/2023	胃癌	Suzhou Immunofoco Biotechnology Co., Ltd易慕峰
29	Autologous EpCAM specific CAR-T cell injection	08/16/2023	胃癌	Suzhou Immunofoco Biotechnology Co., Ltd易慕峰
30	a genetically modified Salmonella comprising of methioninase	08/28/2023	小细胞肺癌	Guangzhou Sinogen Pharmaceutical Co., Ltd.广州华津医药
31	Autologous synthetic NKG2D receptor armored CLDN18.2 specific CAR-T cell injection	08/28/2023	胰腺癌	Suzhou Immunofoco Biotechnology Co., Ltd易慕峰
32	autologous chimeric antigen receptor (CAR) T cells targeting CD7	08/31/2023	急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤	Hebei Senlang Biotechnology Co. Ltd.河北森朗生物
33	N( 4{[ 5fluoro7( 2methoxyethoxy) 4quinazolinyl] amino}phenyl)2( 4isopropyl1H1,2,3triazol1yl) acetamide 4-methylbenzenesulfonate (1:1)	09/13/2023	胃肠道间质瘤（GIST）	Ningbo NewBay Technology Development Co., Ltd.宁波新湾医药
34	(R)-3-(5,5-dimethyl-4,5-dihydro-1,2,4-oxadiazol-3-yl)-N-(1-(2,3,5-trifluorophenyl) ethyl) pyrazolo[1,5-a] pyrimidin-5-amine hydrate	09/19/2023	ALK阳性、ROS1阳性、NTRK融合阳性或LTK阳性非小细胞肺癌	TYK Medicines, Inc 同源康
35	Folate-TRPV6-peptide exatecan drug conjugate （CBP-1019）	09/19/2023	胰腺癌	Coherent Biophanna (Hefei) Co., Ltd.同宜医药
36	Human Retinal Pigment Epithelial Cell Injection	09/19/2023	色素性视网膜炎	Eyecure Therapeutics Inc.江苏艾尔康生物医药科技
37	A Lipid Nanoparticle Suspension of Akt-1 Antisense Oligonucleotide	09/20/2023	肝细胞癌	Zhejiang Haichang Biotech Co., Ltd.浙江海昶生物医药技术有限公司
38	((2S,5S)-5-(4-amino-5-(4-(2,3-difluorophenoxy)phenyl)imidazo[5,1-f][1,2,4]triazin-7-yl)tetrahydro-2H-pyran-2-yl)methanol	10/02/2023	用于治疗中枢神经系统淋巴瘤	Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical Co., Ltd.迪哲(江苏)医药
39	recombinant adeno-associated virus vector serotype 8 carrying the coding sequence of human GBA1 gene	10/05/2023	戈谢病	Lingyi Biotech Co. Ltd凌意（杭州）生物科技
40	Virus-like particle containing Cas9/gRNA ribonucleoprotein targeting the human HTT gene	10/05/2023	亨廷顿舞蹈症	Shanghai BDgene Co., Ltd.上海本岛基因
41	adeno-associated virus (AAV) vector-based gene therapy delivering a therapeutic transgene of RJK002	10/16/2023	肌萎缩侧索硬化症	Rejukon Biopharm Inc.瑞吉康生物医药有限公司
42	recombinant humanized anti-interleukin 36R monoclonal antibody	10/16/2023	泛发性脓疱型银屑病	Shanghai Huaota Biopharmaceutical Co., Ltd.上海华奥泰生物药业
43	N-(2-(4-Fluorophenyl)-5,7-dimethyl-1,2,3,4-tetrahydro isoquinolin-6-yl)-2-(1-methylcyclopropyl) acetamide	10/18/2023	肌萎缩侧索硬化症	Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc上海挚盟医药科技
44	Recombinant human signal regulating protein alpha (SIRPalpha) fragment crystallizable (Fc)-fusion protein	11/07/2023	慢性粒单核细胞白血病（CMML）	ImmuneOnco Biopharmaceuticals (Shanghai) Inc.宜明昂科
45	Recombinant human IgG1 anti-B7H3 monoclonal antibody conjugated to topoisomerase I inhibitor YL0010014	11/16/2023	食管癌	MediLink Therapeutics苏州宜联生物医药
46	Allogenic spinal motor neuron precursor cell	11/22/2023	肌萎缩侧索硬化症（ALS）	XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd士泽生物医药(苏州)
47	Epirubicin	11/28/2023	恶性胶质瘤	Beijing Inno Medicine Co., Ltd.茵诺医药
48	Chaenomelis Fructus Extract	11/29/2023	BAG3相关肌原纤维肌病	Centre for Chinese Herbal Medicine Drug Development Limited中药创新研发中心
49	a bispecific antibody composed of a Light Chain and a Heavy Chain pair targeting HER2, and a Light Chain and a Heavy Chain pair targeting CD47	12/07/2023	胃癌症患者的治疗，包括胃食管交界处癌症	D3 Bio (Wuxi) Co., Ltd.德昇济
50	Tetrahydro-2H-pyran-4-yl 7-(2-(cyclopropanecarboxamido)- imidazo[1,2-a]pyridin-6-yl)-2,3-dihydro-1H-pyrido[2,3-b][1,4]oxazine-1-carboxylate hydrochloride	12/11/2023	急性移植物抗宿主病	Accro Bioscience (Suzhou) Limited爱科诺生物医药(苏州)有限公司
51	(-)-Huperzine A石杉碱甲	12/12/2023	重症肌无力	Wanbangde Pharmaceutical Group Co, Ltd.万邦德制药
52	recombinant humanized anti-human tissue factor monoclonal antibody conjugated with a cytotoxic small molecule MMAE	12/12/2023	胰腺癌	Shanghai Miracogen Inc.上海美雅珂生物
53	trastuzumab-rezetecan	12/14/2023	胆道癌	Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals Co., Ltd. 恒瑞医药
54	recombinant fusion protein composed of a recombinant human arylsulfatase A (rhARSA) fused with a variable domain of the heavy chain of heavy chain-only antibody fragment targeting human transferrin	12/15/2023	异染性脑白质营养不良	Linno Pharmaceuticals, Inc.领诺医药
55	an IgG1(Immunoglobulin G1) subclass antibody targeting CCR8(C-C Motif Chemokine Receptor 8)	12/18/2023	胰腺癌	LaNova Medicines Limited礼新医药
56	Adeno-associated viruses 8 (AAV8)-based gene therapy vector that expresses B domain-deleted human factor VIII under the control of human liver-specific promoters	12/19/2023	血友病A	Gritgen Therapeutics Co., Ltd.华毅乐健
57	anti-Claudin18.2 monoclonal antibody conjugated with Duostatin-5 payload	12/21/2023	胰腺癌	Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.博安生物
58	Human monoclonal IgG1 antibody against the isoform 2 of human Claudin 18 protein (Claudin 18.2)	12/21/2023	胰腺癌	Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.博安生物
59	Dual recombinant adeno-associated viral vectors encoding the human otoferlin gene	12/21/2023	耳啡肽介导的听力损失	Shanghai Refreshgene Therapeutics Co., Ltd.上海鼎新基因科技

分析

从上面这些数据看，国内创新药企业对美国孤儿药的政策很熟悉，并且充分运用。对于研发成本高启的美国医药市场，可以通过孤儿药资格认定这条途径，开启合适的临床试验并控制研发费用，对于创新药公司是一条不错的开辟途径。

参考资料：

1-FDA官网

2-FDA《2023年新药治疗审批报告》

作者简介：zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。

zhulikou431

高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。

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