2025年4月25日，康方生物宣布其自主研发的PD-1单抗药物派安普利单抗注射液（商品名：安尼可®）获美国FDA批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后的2项适应症。
这标志着派安普利单抗成为康方生物首个在美国获批上市的创新生物药，也代表着中国药企全过程独立主导的创新药首次获得FDA批准，具有重要的里程碑意义。
图1. 派安普利单抗获FDA批准上市，来源：康方生物公众号
关于派安普利单抗
派安普利单抗是由康方生物自主研发、并由康方生物与中国生物旗下正大天晴药业集团合资的正大天晴康方负责后续开发和商业化。此前，派安普利单抗已在中国获批上市，用于晚期鼻咽癌一线和二线后线治疗。此次美国获批，进一步拓展了其市场空间，为全球鼻咽癌患者提供了新的治疗选择。
派安普利单抗是全球首个采用IgG1亚型并进行Fc段改造的PD-1单抗。其Fc段改造通过消除与FcγR的结合，避免了抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞因子释放（ADCR），减少效应T细胞的非特异性耗竭，从而提升抗肿瘤活性并降低全身免疫毒性。临床研究显示，其作用机制包括：
阻断PD-1/PD-L1通路：特异性结合PD-1受体，恢复T细胞对肿瘤的杀伤功能；
优化免疫微环境：通过Fc段沉默减少IL-6/IL-8释放，降低免疫相关不良反应（irAEs）；
高效低毒：3级及以上irAEs发生率仅4.3%-8.5%，显著优于传统PD-1单抗。
关于鼻咽癌（NPC）
鼻咽癌（NPC）是一种具有显著地域分布特征的罕见肿瘤，在中国南方和东南亚地区发病率较高。据世界卫生组织2020年统计，全球每年新发鼻咽癌病例超13.3万，70%以上患者初诊时已为局部晚期。复发或转移性鼻咽癌的治疗选择有限，铂类化疗是标准一线治疗方案，但对于化疗失败后的患者，治疗手段更为有限。派安普利单抗的获批为这些患者带来了新的希望。
鼻咽癌的治疗需求因地域而异。在高发地区，如中国南方，鼻咽癌的早期筛查和诊断相对成熟，但仍面临复发和转移的挑战。而在低发地区，由于对该疾病的认识不足，患者往往在晚期才被确诊，导致治疗难度加大。派安普利单抗的两项适应症覆盖了从一线到后线的治疗场景，为患者提供了全程管理方案。
此外，派安普利单抗在临床试验中展现出的良好耐受性和安全性，使其在实际应用中能够更好地满足不同患者的需求，尤其是在亚太地区，鼻咽癌的高发病率使得该药物的临床应用前景更为广阔。
临床试验数据
派安普利单抗此次获批基于两项关键研究：AK105-304和AK105-202。
AK105-304是一项随机、双盲、国际多中心III期临床试验，共纳入291例复发或转移性鼻咽癌患者。患者按1:1比例随机分配至派安普利单抗联合化疗组或安慰剂联合化疗组。研究主要终点为无进展生存期（PFS），关键次要终点为总生存期（OS）。结果显示：派安普利单抗组中位PFS为9.6个月，安慰剂组为7.0个月（HR=0.45，95% CI: 0.33, 0.62，p<0.0001）。12个月时，派安普利单抗组31%的患者无进展生存，安慰剂组为11%。总生存期（OS）数据尚未成熟，但未观察到有害趋势。
AK105-202则是一项开放标签、多中心、单臂II期临床试验，纳入125例铂类化疗失败的转移性非角化性鼻咽癌患者。研究主要终点为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。结果显示：ORR为28%（95% CI:20, 37），中位DOR未达到（95% CI:9.2，不可估计）。
安全性方面，派安普利单抗治疗期间发生的免疫介导不良反应包括肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌疾病、伴有肾功能障碍的肾炎以及皮肤不良反应。
市场前景展望
鼻咽癌是一种相对罕见但具有显著地域分布特征的肿瘤。全球每年新发病例超13.3万，其中中国南方和东南亚地区占比较高。派安普利单抗的两项适应症覆盖了从一线到后线的治疗场景，为患者提供了全程管理方案。目前，全球范围内针对鼻咽癌的PD-1/PD-L1单抗药物市场尚处于发展阶段，派安普利单抗的获批有望迅速占领市场份额。
目前，全球已有多款PD-1/PD-L1单抗药物获批用于鼻咽癌治疗，包括替雷利珠单抗、卡瑞利珠单抗等。派安普利单抗凭借其独特的Fc段改造和临床试验中的优异数据，在竞争中具有差异化优势。
派安普利单抗的美国获批上市为康方生物的国际化战略奠定了坚实基础。公司计划进一步拓展其在北美、欧洲和亚太地区的市场份额。同时，康方生物正在推进其他高潜力药物（如肿瘤免疫双抗、双抗ADC等）的国际市场开发，挑战全球最优标准治疗方案，推动肿瘤药物迭代。预计到2030年，派安普利单抗有望成为全球鼻咽癌治疗领域的领军产品之一。
结语
派安普利单抗的成功不仅为鼻咽癌患者带来了新的治疗选择，也标志着中国创新药企在国际市场上的竞争力和影响力迈上了新的台阶。派安普利单抗的获批是中国创新药企的一个重要里程碑。它表明中国药企具备独立研发和生产符合国际高标准的创新药的能力。这对提升中国生物医药产业的国际竞争力、加速创新药出海进程具有积极的示范效应。
未来，预计将有更多中国创新药企在国际舞台上崭露头角，推动全球医药产业的多元化发展。
参考资料：
1. 康方生物公众号
2. FDA官网https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-penpulimab-kcqx-non-keratinizing-nasopharyngeal-carcinoma
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