• 产品
  • 供应商
  • CAS号
  • 采购
  • 资讯
  • 会议
下载CPhI制药通APP

下载CPhI制药通APP

热搜关键词: 奎宁水 楚天科技 氯化钠注射液 江苏恩华药业股份有限公司 左旋咪唑 >>

您的位置:首页 >> 资讯 >> 主编视角 >> 诺华TQJ230注射液国内申报临床 靶向性反义药物开始国内上市进程

诺华TQJ230注射液国内申报临床 靶向性反义药物开始国内上市进程

https://www.cphi.cn   2020-01-09 09:53 来源:CPhI制药在线 作者:小药丸

1月8日,CDE官方网站显示,诺华公司国内提交的TQJ230注射液临床申请已获得CDE的受理承办,这款特异性靶向脂蛋白(a)升高反义药物首创疗法已经开启了中国市场的上市进程。

       1月8日,CDE官方网站显示,诺华公司国内提交的TQJ230注射液临床申请已获得CDE的受理承办,这款特异性靶向脂蛋白(a)升高反义药物首创疗法已经开启了中国市场的上市进程。

诺华TQJ230注射液国内申报临床

       数据来源:CDE

       特异性靶向脂蛋白(a)升高反义药物

       反义药物是近些年来发展出来的一种全新的药物设计方法,通常是指反义寡核苷酸,即根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理人工合成的DNA或RNA单链片段,通过特异性地结合靶基因DNA或信使RNA来抑制基因表达。与传统药物直接作用于治病蛋白的方式相比,反义药物作用于产生治病蛋白的基因 ,潜在的疾病应用领域广阔,并兼具高选择性、低毒的特点。

       在体内,脂蛋白(a)是一种血液脂蛋白,高水平脂蛋白(a)极大地增加了患者冠心病、动脉粥样硬化、血栓和中风发生的风险。目前,全世界有数百万人患有脂蛋白(a)升高,临床尚没有特异性降低高脂蛋白(a)的治疗方法,治疗需求迫切。

       TQJ230原名为AKCEA-APO(a)-LRx,采用Ionis公司先进的配体结合反义(LICA)技术,可特异性靶向脂蛋白(a)升高,抑制其产生过程,用于心血管疾病的靶向治疗。

       Ⅱ期临床结果积极

       2018年9月,Ionis及其子公司Akcea制药公布了AKCEA-APO(a)-LRx的Ⅱ期临床研究结果,这项随机、双盲、安慰剂对照临床试验旨在评估不同剂量下,药物对脂蛋白水平升高和心血管疾病患者的安全性和有效性,试验的剂量范围从从20mg到60mg不等,患者至少服药6个月,主要的疗效终点为Lp(a)在6个月与安慰剂相比的基线变化百分比。结果显示,在所有剂量水平上,Lp(a)与安慰剂相比均有显著的剂量依赖性降低,且患者的安全性和耐受性良好。

       同年11月,AKCEA-APO(a)-LRx的II期临床研究结果在美国心脏学会(AHA)的年度大会进行了展示,其针对心血管疾病患者脂蛋白(a)的降低效果引发了关注。

       诺华引进商业化合作

       2019年2月,经过Akcea制药的授权,诺华公司获得了TQJ230的开发和商业化相关权利。根据双方的合作协议,Akcea制药将获得一笔1.5亿美元的里程碑金,其中的50%将支付给母公司Ionis;诺华公司则负责TQJ230的进一步开发事宜,包括计划中的全球III期心血管结局研究和监管批准之后的全球商业化活动。

       III期临床已启动

       按照计划,诺华拟开展一项TQJ230的III期心血管临床研究,旨在解决Lp(a)患者群体对有效治疗药物的未满足医疗需求。

       目前,TQJ230注射液随机、双盲、多中心的III期临床试验已在ClinicalTrials中进行了公示。公开的信息显示,该试验将用于罹患心血管疾病(CVD)且伴有Lp(a)水平升高的患者,拟招募7680名受试者,TQJ230注射液组的剂量为80mg,整个试验预计将在2024年4月初结束。

TQJ230

       资料来源:ClinicalTrials

       多方合作 推动反义药品管线商业化

       2019年5月,由Ionis及其子公司Akcea制药开发的反义药物Volanesorsen经EMA批准上市,用于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者控制饮食之外的辅助治疗。

       作为全球反义药物开发领域的领先公司,Ionis的产品管线中积累了不少First-in class或Best-in-class的药物,该公司通过与各大制药巨头加强合作,积极推动了旗下在研产品的商业化进程。与诺华合作推动TQJ230后期开发是其产品开发战略的一部分,目前Ionis已经与辉瑞、罗氏等巨头先后达成了反义药物的合作协议,未来将有望陆续见证多款该公司研发上市的反义药物

       作者简介:小药丸,制药行业从业者,自媒体时代的文字搬运工,专注于制药圈内的阴晴冷暖。

点击下图进行CPhI & P-MEC China 2020观众预登记,立省100元观展门票!

预登记

版权所有,未经允许,不得转载。

市场动态更多 >>
主编视角更多 >>
热门标签更多

投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297

地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030

CPhI 网上贸易平台: CPhI.cn| En-CPhI.cn| CPhI-Online.com
客服热线:  86-400 610 1188 (周一至周五 9: 00-18: 00) 点击这里给我发消息 点击这里给我发消息