2月9日，欧洲药品管理局(EMA)宣布成立一个协调中心，这将是其努力将真实世界证据 (RWE) 纳入欧洲药品监管的关键。

       据悉，EMA正在与Erasmus University Medical Center Rotterdam合作建立该中心，这个中心将成为更广泛的数据分析和Real World Interrogation Network (DARWIN EU) 项目的一部分，以供应 EMA 本身和欧盟成员国监管机构要求的真实世界证据 (RWE) 。

       EMA在真实世界数据领域的探索

       早在2013年，EMA参与GetReal Initiative项目，致力于开发出收集与综合RWE的新方法，以便更早地用于药品研发和医疗保健决策过程中。2014年，EMA启动了适应性许可试点项目，探索利用真实世界数据包括观察性研究数据等用于监管决策的可行性。2017年，药品局总部与EMA联合成立大数据工作组，旨在使用大数据改进监管决策并提高证据标准，其中RWE是大数据的一个子集，包括电子健康档案、登记系统、医院记录和健康保险等数据。

       此次，EMA有意通过DARWIN EU的建设将把欧洲的药品监管网络连接到所谓的European Health Data Space (EHDS)，该计划旨在改善不同类型健康数据的交换和访问。目标是组建一个真实世界健康数据源网络，该网络将提供来自欧洲各地的“有效且值得信赖的”RWE，例如疾病、患者群体以及药物的使用和性能。

       据报道，该协调中心将成为未来 EHDS 的主要用户，将开展科学研究以回答 EMA 药物审查过程中出现的研究问题。这些将发表在欧盟的观察研究目录中。它还将维护一个真实世界数据源和元数据的目录，用于医药监管活动。

       真实世界数据与真实世界证据

       真实世界数据(RWD)是从多种来源定期收集到的与病人健康状态和/或健康护理服务相关的数据。RWD来源广泛，可以是以特定研究目的开展的观察性研究数据，可以是基于真实医疗条件开展的干预性研究数据，也可以是非研究数据。数据来源包括电子病历、电子健康档案、医保理赔数据、药品和疾病登记、个人健康设备收集的信息、出生死亡登记、公共健康监测数据、区域化数据等。

       真实世界证据 (RWE) 是指通过分析真实世界数据(RWD)产生的与医疗产品的使用及潜在获益或风险相关的临床证据。

       过去，RWE的定位主要是满足上市后与药物安全相关的监管要求。如今，RWE的应用已远远超过了药物警戒的范畴，被包括监管机构、卫生技术评估机构、医保支付方和医生等在内的医疗健康行业不同利益相关方广泛接受。

       2016年12月，美国通过了《21世纪治愈法案》，鼓励FDA开展研究并使用真实世界证据支持药物和其它医疗产品的监管决策，加快医药产品开发。在该法案的推动下，2017年至2019年期间，FDA先后发布了《使用真实世界证据支持医疗器械监管决策》《临床研究中使用电子健康档案数据指南》《真实世界证据计划的框架》和《使用真实世界数据和真实世界证据向FDA递交药物和生物制品资料》。

       真实世界研究

       随机对照临床试验（RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但其研究结论外推于临床实际应用时可能会面临现实的挑战，或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。

       真实世界研究(RWS)是对临床常规产生的真实世界数据(RWD)进行系统性收集并进行分析，与随机对照临床试验(RCT)是互补的关系，并不对立。两者都需要科学合理的研究设计、试验方案及统计方法等。不同的是，后者是来自于真实世界的临床实践，克服了高度控制的随机对照试验在代表真实世界中患者群体和治疗方案的局限性。

       近年来，如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，已经成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点问题。