AI让小分子创新药绽放新生命

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作者：wan 来源：CPHI制药在线

2024-06-13

AI制药行业正处于快速发展阶段，市场规模持续扩大，融资能力整体提升。截止2023年，全球有897家人工智能生物技术企业加入到AIDD领域，同比增长28.14%，规模扩张非常迅速。

AI让小分子药研发绽放新生命

前言

随着科学技术的迅猛发展，人工智能（AI）技术正逐步渗透到医药研发的各个领域，特别是在小分子创新药物的研发中，AI技术以其独特的优势，为新药研发注入了新的活力。目前比较实用的AI模型，包括生成对抗网络（GANs）、变分自编码器（VAEs）和扩散模型等，已被科研人员证明在发现药物属性和合成复杂分子结构方面具有显著优势。本文将从AI在药物研发中的应用、AI制药的数据困境、应对策略等方面，探讨AI如何让小分子创新药绽放。

AI在药物研发中的应用

在药物研发过程中，药物候选化合物的筛选与优化是一个耗时且昂贵的过程。传统的筛选方法往往依赖于实验室的大量试验，而AI技术则可以通过虚拟筛选技术，对大量药物候选化合物进行模拟和计算，快速筛选出具有潜在活性的化合物。因此，国内外一些知名企业也在这一领域投入了较大的研发资金和技术。例如国际上较为知名的 Insilico Medicine 与 Atomwise 等， Insilico Medicine成功利用AI技术加速了药物研发的进程，特别是在其首款AI设计的药物INS018_055的研发中取得了显著成果。INS018_055是用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，这是一种相对罕见但具有侵袭性的肺部疾病。Insilico Medicine利用其端到端的AI驱动的药物发现平台Pharma.AI，从靶标发现到临床前候选药物提名，整个过程仅用了约18个月的时间，展示了其生成式AI驱动的药物发现管道的高效性。Atomwise他们开发了一种基于深度学习的虚拟筛选技术，通过计算分子结构，预测出与疾病靶点相互作用的潜在药物。Atomwise已成功开发出针对艾滋病毒逆转录酶的抑制剂，为耐药性艾滋病治疗提供了新的选择。这些案例展示了AI在药物研发领域的应用范围，不仅提高了药物筛选的效率，也为疾病治疗带来了新的突破。目前AI模型分析在PV领域也有一定的推进和发展，药物警戒(Pharmacovigilance-PV)：药物警戒是与发现、评价、理解和预防不良反应或其他任何可能与药物有关问题的科学研究与活动。例如美国食品药品管理局（FDA）的应用。FDA通过开发信息可视化平台（InfoViP），集成了人工智能（AI）和先进的可视化技术，以支持药物警戒安全性审评员审查数据。该平台能够处理FDA不良事件报告系统（FAERS）中收集的超过2300万份个例安全性报告（ICSRs），通过AI技术提高审评效率，帮助标准化ICSR评估流程。

AI小分子药研发的“数据困境”

AI制药依赖于大量的生物医药数据来训练和优化模型。然而，数据的质量对于AI模型的准确性和有效性至关重要。如果数据存在噪音、偏差或误差，将直接影响AI在药物研发中的预测和决策能力。而且药物研发过程中涉及大量的敏感医疗数据，如患者的病历、基因组数据等。这些数据的隐私和安全性是一个重要问题。当数据泄露或被滥用，将对患者和社会造成不良影响。这是AI制药研发过程中要面对的数据质量与隐私问题。另外，我们需要面对数据成本和获取的“困境”，AI制药需要获取多样化的、高质量的数据来丰富模型。而获取这些数据往往面临着困难，如数据分散、格式不统一、权限限制等。而高质量、还原度高的数据通常需要通过实验累积获得，这往往需要大量的时间和资金投入。商业化购买大型化合物实体库的成本高昂，对于初创公司来说可能不切实际。最后一个数据“困境”来自AI模型在训练过程中可能会受到训练数据的影响，从而产生偏见。如果训练数据主要来自于特定的数据源或具有某种偏向性，那么AI模型在药物研发中的预测和决策也可能存在偏见。而且AI制药的数据来源往往有限，这可能导致AI模型在某些方面的预测和决策能力受到限制。为了应对这些“数据困境”，需要采取一系列措施，如建立强大的数据安全体系、加强数据质量和隐私保护、促进数据共享和合作、开发新的数据获取和处理技术等。

AI让小分子药研发绽放新生命

AI制药行业正处于快速发展阶段，市场规模持续扩大，融资能力整体提升。截止2023年，全球有897家人工智能生物技术企业加入到AIDD领域，同比增长28.14%，规模扩张非常迅速。市场规模持续扩大， 2023年中国智能药品研发市场规模达到3.61亿元，年均复合增长率达46.67%，预计2024年将增长至6.03亿元。然而，尽管AI在小分子药物研发中展现出巨大潜力，但仍面临数据困境、技术壁垒、法律和道德问题等挑战。数据的质量和隐私保护是AI制药中需要解决的重要问题。目前尚无AI研发的小分子药物成功上市，多款药物虽进入临床阶段，但临床试验结果并不理想。这反映了AI技术在药物研发中的复杂性和不确定性。但我相信随着生成式AI技术的不断进步与应用，AI+制药的融合有望持续加快。AI技术有望在新药发现、临床试验、监管审批等方面展现出更大的潜力，推动药物研发领域的变革。未来，AI技术将更加注重与生物医药、临床医学等领域的交叉融合，推动跨学科的创新发展。同时，随着技术的不断成熟和应用场景的不断拓展，AI将在药物研发领域绽放新的生命活力。

参考文献

1.《2024 AI制药行业研究报告》及共研产业咨询（共研网）数据

2.《中国AI制药企业白皮书》及相关数据整理