AACR上的中国创新药：癌症治疗变革的前奏？

2025年4月25日至30日，美国癌症研究协会（AACR）年会在芝加哥盛大召开。作为全球规模最大的癌症研究会议之一，AACR 年会一直是癌症领域最新研究成果的重要展示平台。近年来，中国创新药在该会议上的影响力持续攀升，今年更是有 95 家中国药企携超 200 项新药研究结果亮相，展现出中国创新药研发的强大实力。

AACR大会

在本次 AACR 年会上，中国药企的研究成果涵盖了多个热门领域，其中 ADC（抗体偶联药物）、双抗和单抗的研究数量尤为引人注目。据不完全统计，共有 60 项 ADC 研究、31 项双抗研究和 11 项单抗研究。这些数据不仅展示了中国药企在肿瘤治疗领域的积极布局，也反映了各细分赛道的技术发展趋势。

ADC 作为近年来肿瘤治疗领域的热门技术，将抗体的高特异性与细胞毒性药物的强大杀伤力相结合，能够更精准地靶向肿瘤细胞，提高治疗效果。中国药企在 ADC 领域的研究数量众多，表明了对这一技术的高度重视和深入探索。从技术分布来看，中国药企在 ADC 的靶点选择、连接子设计和有效载荷优化等方面都取得了显著进展，部分研究已达到国际先进水平。

双抗和单抗技术也在不断发展。双抗能够同时靶向两个不同的抗原，具有更强的特异性和协同效应，为肿瘤治疗提供了新的策略。单抗则凭借其高特异性和良好的安全性，在肿瘤治疗中发挥着重要作用。中国药企在这两个领域的研究也展现出了多元化的特点，涉及多个热门靶点和疾病领域。

靶点掘金

除了技术创新，靶点选择也是新药研发的关键。在本次 AACR 年会上，GPC3、EGFR/MET、FRα 等新兴靶点成为中国药企关注的焦点。这些靶点在肿瘤的发生、发展过程中发挥着重要作用，具有较高的治疗潜力。

GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖 - 3）在肝细胞癌、卵巢癌和黑色素瘤等多种癌症中高表达，而在正常成人组织中表达极低或几乎不表达。因此，GPC3 成为了肿瘤治疗的理想靶点。针对 GPC3 的抗体疗法、CAR-T 细胞疗法等正在临床试验中展现出良好的疗效，为癌症患者带来了新的希望。

EGFR/MET 双靶点则与肿瘤的生长、转移和耐药密切相关。EGFR（表皮生长因子受体）在非小细胞肺癌、乳腺癌、结肠癌等多种实体瘤中呈高表达，而 MET（间质 - 上皮细胞转化因子）的异常激活也与肿瘤的进展和耐药有关。同时靶向 EGFR 和 MET，能够更有效地抑制肿瘤细胞的生长和扩散，克服单一靶点治疗的耐药问题。目前，已有多个针对 EGFR/MET 双靶点的双抗、ADC 等药物进入临床试验阶段，展现出了良好的应用前景。

FRα（叶酸受体 α）在卵巢癌、肺癌、乳腺癌等多种肿瘤中高表达，且与肿瘤的恶性程度和预后相关。以 FRα 为靶点的药物能够特异性地结合肿瘤细胞，实现精准治疗。信达生物首次披露的 IBI3010 就是一款靶向 FRα 的双对位抗体药物偶联物（ADC），用于治疗表达 FRα 的肿瘤，有望为卵巢癌等患者带来新的治疗选择。

ADC 狂潮

在本次 AACR 年会上，ADC 领域的研究成果格外引人注目。中国药企在 ADC 赛道上的竞争日益激烈，先声药业、恒瑞医药、石药集团等企业通过独特的靶点选择和差异化竞争策略，试图在这一热门领域占据一席之地。

先声药业

先声药业在 ADC 领域展现出了多元化的布局，针对 CDH17、ENPP3、EGFR/cMet 等多个靶点开展研究，通过差异化策略应对激烈的市场竞争。

CDH17（钙粘蛋白 17）在胃肠道癌症中高表达，是一个极具潜力的 ADC 靶点。先声药业的 SCR-A0011 是一款针对 cMET 和 B7H3 的新型双特异性 ADC，具有强大的抗肿瘤功效。在临床前研究中，SCR-A0011 对多种癌症模型显示出了良好的抗肿瘤活性，能够有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。其独特的双靶点设计，能够同时靶向两个与肿瘤发生、发展密切相关的靶点，增强了药物的特异性和疗效，为胃肠道癌症的治疗提供了新的选择。

ENPP3（外核苷酸焦磷酸酶 / 磷酸二酯酶 3）在多种实体瘤中高表达，与肿瘤的转移和预后不良相关。先声药业针对 ENPP3 靶点开发的 ADC 药物，能够特异性地结合肿瘤细胞表面的 ENPP3，通过内吞作用进入细胞，释放毒素，从而达到杀伤肿瘤细胞的目的。在临床前研究中，该药物对表达 ENPP3 的实体瘤细胞具有显著的抑制作用，展现出了良好的治疗潜力。

EGFR/cMet 双靶 ADC 也是先声药业的重点布局方向之一。EGFR 和 cMet 在肿瘤细胞的增殖、存活和转移过程中发挥着重要作用，同时靶向这两个靶点，能够更有效地抑制肿瘤细胞的生长和扩散。先声药业的 SCR-A006 是一种创新且潜在的同类最佳 EGFR/cMet 双特异性抗体药物偶联物，在临床前研究中显示出了有前景的治疗效果。其独特的双特异性抗体设计，能够同时结合 EGFR 和 cMet，提高了药物的靶向性和疗效，为 EGFR/cMet 异常表达的肿瘤患者带来了新的希望。

恒瑞医药

恒瑞医药作为国内创新药领域的领军企业，在 ADC 领域的布局备受关注。此次在 AACR 年会上，恒瑞医药未披露靶点的 ADC 引发了行业的广泛猜想。虽然靶点信息尚未明确，但恒瑞医药在 ADC 领域的技术实力和研发经验不容小觑。

恒瑞医药的 B7H3/MET 双抗 ADC 是其 ADC 管线中的重要产品之一。B7H3 在多种肿瘤中高表达，与肿瘤的免疫逃逸和不良预后相关；MET 则与肿瘤的生长、转移和耐药密切相关。同时靶向 B7H3 和 MET，能够从多个角度抑制肿瘤细胞的生长和扩散，提高治疗效果。

恒瑞医药在创新药研发方面一直保持着较高的速度和效率，以 “恒瑞速度” 著称。B7H3/MET 双抗 ADC 能否延续 “恒瑞速度”，在临床试验中取得优异的结果，进而获批上市，为肿瘤患者带来新的治疗选择，值得期待。目前，该药物正处于紧张的研发阶段，相关的临床试验正在有序开展，其研发进展和临床数据将成为行业关注的焦点。

石药集团

石药集团在 ADC 领域也有着积极的布局，针对 cMET/B7H3 双靶点开展研究，并将适应症拓展至实体瘤耐药人群，为肿瘤治疗带来了新的突破。

cMET 和 B7H3 在肿瘤的发生、发展过程中发挥着重要作用。cMET 的异常激活与肿瘤的生长、转移和耐药密切相关；B7H3 则在多种肿瘤中高表达，参与肿瘤的免疫逃逸。石药集团的双靶点 ADC 药物能够同时靶向 cMET 和 B7H3，通过协同作用，更有效地抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

将适应症拓展至实体瘤耐药人群，是石药集团在 ADC 领域的重要创新。实体瘤耐药是肿瘤治疗中的一大难题，传统的治疗方法往往难以取得理想的效果。石药集团的双靶点 ADC 药物为实体瘤耐药人群提供了新的治疗选择，有望克服耐药问题，提高患者的生存率和生活质量。在临床前研究中，该药物对多种实体瘤耐药模型显示出了良好的抗肿瘤活性，能够有效抑制耐药肿瘤细胞的生长和扩散，为进一步的临床试验奠定了坚实的基础。

双抗 / 三抗：百济、信达的技术野心

双抗和三抗技术能够同时靶向多个抗原，实现更精准的肿瘤治疗，成为了众多药企的研发重点。百济神州和信达生物在这一领域展现出了强大的技术实力和创新野心，其研发成果备受关注。

百济神州

百济神州在 AACR 年会上首次披露了 4-1BB/GPC3 双抗 BGB-B2033 和 PRMT5 抑制剂 BGB-58067 的临床前研究数据，展示了其在肿瘤免疫治疗和表观遗传领域的创新成果。

4-1BB 是一种在活化的 T 细胞和许多其他类型的免疫细胞上表达的表面受体，能够调节多种免疫细胞，特别是在介导 T 细胞存活、增殖和效应功能方面发挥着重要作用，使其成为癌症免疫疗法开发中一个极具吸引力的靶点。GPC3 在多种肿瘤中差异化表达，在肝细胞癌、非小细胞肺癌、卵巢透明细胞癌、特殊型胃癌等肿瘤中特异性高表达，尤其是在约 70% - 80% 的肝细胞癌中过度表达，而在健康成人中几乎不表达，是理想的恶性实体肿瘤治疗靶点。

BGB-B2033 作为一款靶向 4-1BB 和 GPC3 的双特异性抗体，能够同时激活免疫细胞和靶向肿瘤细胞，从而有效激活免疫微环境，增强抗肿瘤免疫反应。在临床前模型中，BGB-B2033 表现出了强大的体外和体内抗肿瘤活性，为肿瘤免疫治疗提供了新的策略和希望。

PRMT5（蛋白质精氨酸甲基转移酶 5）是 “合成致死” 领域的新靶点。研究发现，与 PRMT5 构成 “合成致死” 的基因是 MTAP（甲基硫腺苷磷酸化酶），MTAP 是一种抑癌基因，常在肿瘤中缺失。MTAP 缺失会引起其反应底物甲硫腺苷（MTA）的积累，MTA 与 PRMT5 会结合形成 PRMT5-MTA 复合物，显著抑制 PRMT5 的活性。在 MTAP 缺失型肿瘤中抑制 PRMT5 活性有望杀死癌细胞，成为一种治疗癌症的新型策略。

百济神州研发的 MTA 协同 PRMT5 抑制剂 BGB-58067 具有高效力和高选择性，且具有脑渗透性，有望用于非小细胞肺癌和消化道肿瘤等实体瘤。目前，该产品已获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤患者。BGB-58067 的研发进展为表观遗传领域的癌症治疗带来了新的突破，有望为 MTAP 缺失型肿瘤患者提供更有效的治疗方案。

信达生物

信达生物在 AACR 年会上首次披露了 IBI3010 的靶点为 FRα，引发了行业的广泛关注。FRα 在多种妇科肿瘤中高度表达，与肿瘤的生长、转移和预后密切相关，是一个极具潜力的肿瘤治疗靶点。

IBI3010 是一款靶向 FRα 的双表位 ADC，通过精准靶向 FRα，能够将细胞毒性药物有效地递送至肿瘤细胞内部，从而实现对肿瘤细胞的杀伤。在临床前研究中，IBI3010 展现了强大的抗肿瘤效果，为 FRα 阳性肿瘤患者，尤其是卵巢癌患者提供了全新的治疗选择。

卵巢癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤之一，由于其早期症状不明显，多数患者确诊时已处于晚期，治疗难度较大，预后较差。目前，卵巢癌的主要治疗方法包括手术、化疗和靶向治疗，但仍有许多患者面临复发和耐药的问题。信达生物的 IBI3010 有望打破这一困境，为卵巢癌患者带来新的希望。

回顾信达生物的 PD - 1 单抗信迪利单抗，自上市以来，在多个癌症治疗领域取得了显著的成绩，为众多癌症患者带来了生存获益，成为了国内 PD - 1 市场的佼佼者。IBI3010 在卵巢癌治疗中能否复制 PD - 1 的成功神话，还有待进一步的临床试验验证。但信达生物在肿瘤治疗领域的技术实力和研发经验，无疑为 IBI3010 的研发和上市奠定了坚实的基础。

冷思考

尽管中国创新药在 AACR 年会上取得了令人瞩目的成绩，但在这狂欢背后，也面临着诸多挑战。临床转化率、专利风险和内卷隐忧等问题，成为了中国创新药发展道路上的绊脚石。

AACR “临床前数据” 到 NDA，多少管线能走到终点？

从临床前数据到新药上市（NDA），是一个漫长而艰难的过程。在这个过程中，需要经过多轮临床试验的验证，以确保药物的安全性和有效性。然而，根据 BIO 等组织发布的关于药物临床开发成功率的报告，2011 年至 2020 年十年间，药物开发项目从 1 期临床到获得 FDA 批准上市的成功率平均仅为 7.9%，所需要的时间平均为 10.5 年。

中国创新药的临床转化率同样不容乐观。据统计，我国在研新药数量虽已跃居全球第二，但临床研究转化率仅为美国的 1/3。造成这一现象的原因是多方面的，包括临床试验体系的建设滞后、专业人才的短缺、研究设计的不合理等。以中山大学肿瘤防治中心 I 期病房为例，尽管其在创新药临床试验方面取得了显著成绩，成功推动 10 款抗肿瘤新药上市，但我国目前具备完整 I 期临床试验能力的肿瘤专科医院仍然不足 10 家，这种稀缺性直接导致 60% 的国产创新药需寻求海外临床资源。

此外，临床试验的成本也是一个重要问题。新药研发需要大量的资金投入，而临床试验阶段的成本更是占据了整个研发成本的大部分。高昂的临床试验成本，使得许多药企在研发过程中面临着巨大的经济压力，甚至可能因为资金不足而被迫中断研发项目。

内卷隐忧，同质化会否引发 “license-out 价格战”？

在本次 AACR 年会上，60 项 ADC 研究的扎堆现象，引发了业内对于同质化竞争的担忧。随着越来越多的药企涌入 ADC 领域，市场竞争日益激烈，同质化问题也逐渐凸显。如果不能有效解决同质化问题，可能会引发 “license-out 价格战”，导致企业的利润空间被压缩，影响行业的健康发展。

同质化竞争的根源在于靶点的集中和技术的相似。目前，ADC 领域的研发主要集中在少数几个热门靶点上，如 HER2、Trop2 等，这些靶点的竞争异常激烈。同时，由于 ADC 技术的门槛相对较高，许多药企在技术上的差异并不明显，导致产品同质化严重。

为了应对同质化竞争，中国药企需要加强差异化竞争策略的制定。通过开发具有独特靶点、创新技术和差异化优势的 ADC 产品，满足不同患者的需求，提高产品的竞争力。先声药业针对 CDH17、ENPP3、EGFR/cMet 等多个靶点开展研究，通过差异化策略应对激烈的市场竞争。此外，药企还需要加强研发投入，提高技术创新能力，不断优化 ADC 的设计和生产工艺，降低成本，提高产品质量。

中国创新药在 AACR 年会上的亮眼表现，展示了中国创新药研发的实力和潜力。然而，我们也必须清醒地认识到，中国创新药的发展仍面临着诸多挑战。只有正视这些挑战，采取有效的应对策略，中国创新药才能在全球竞争中脱颖而出，为全球癌症患者带来更多的希望。

结语

中国创新药在本次 AACR 年会上的表现，无疑是一场震撼的技术盛宴，展现了中国创新药研发的蓬勃活力与巨大潜力。从 95 家药企携 200 + 研究成果集体亮相，到 ADC、双抗、三抗等领域的技术突破，再到对新兴靶点的深度挖掘和 “下一代疗法” 的积极布局，中国创新药正以坚定的步伐迈向全球舞台。

参考来源：

1、 各公司官网

2、 公开资料整理