诺华（Novartis）1类新药PIT565获批SLE临床许可

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作者：Aiden 来源：CPHI制药在线

2025-02-10

2025年2月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药PIT565获得一项新的临床试验默示许可，拟开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。

2025年2月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药PIT565获得一项新的临床试验默示许可，拟开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。PIT565是一款抗CD3/CD19/CD2的三特异性抗体，此前已经在中国获批针对B细胞恶性肿瘤的临床试验申请（IND），并正在进行相关研究。此次扩展至系统性红斑狼疮的临床试验，标志着该药物在自身免疫性疾病领域的进一步探索。

诺华（Novartis）1类新药PIT565获批SLE临床许可

图源:CDE官网

作用背景与机制

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，其发病机制涉及免疫系统异常活化，导致多种器官受累。目前，SLE的治疗主要依赖糖皮质激素、免疫抑制剂等药物，但这些治疗手段存在诸多局限性，如副作用较大、部分患者疗效不佳等。

PIT565是诺华研发的一款潜在的"first-in-class"IgG样三特异性抗体，PIT565是一种创新的三特异性抗体，能够同时靶向CD3、CD19和CD2三个抗原。其中，CD19是B细胞表面的特异性抗原，广泛存在于B细胞恶性肿瘤中；CD3是T细胞表面的受体，参与T细胞的活化过程；CD2则是一种共刺激受体，能够增强T细胞的活化信号。通过同时结合这三个靶点，PIT565能够将T细胞引导至肿瘤细胞附近，并通过激活T细胞的第一信号通路（CD3）和第二信号通路（CD2），增强T细胞对肿瘤细胞的杀伤能力。

临床试验研究情况

临床前研究结果已经证实了PIT565的显著疗效。与CD3双特异性抗体相比，PIT565介导了更有效和持续的抗肿瘤T细胞反应。在体外实验中，PIT565在T细胞增殖、细胞因子产生和肿瘤细胞裂解方面均表现出优于双特异性抗体的效果。这些结果不仅为PIT565在治疗B细胞恶性肿瘤方面的应用提供了有力支持，也为其在治疗SLE等自身免疫性疾病中的潜力提供了初步证据。

目前，PIT565正在国际范围内开展多项临床试验。其中，一项开放标签的1期多中心研究正在探索该药物用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的初步疗效和安全性。在该研究中，PIT565每周（Q1W）或每2周（Q2W）给药一次，研究人员探索了不同的给药途径（静脉注射[IV]或皮下注射[SC]）。患者最初接受28天周期的PIT565 IV Q1W治疗，如果初步药代动力学（PK）、药效学、疗效和安全性研究结果支持，则进一步探索Q2W治疗28天周期的疗效和安全性。

市场规模与潜力

系统性红斑狼疮（SLE）市场：系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，其全球患病率不断上升，推动了药物市场的显著增长。根据弗若斯特沙利文的数据，2020年全球系统性红斑狼疮患者数量达到779.55万人，预计到2030年将增加到855.12万人。这一增长趋势带来了对新型、高效且安全的治疗药物的迫切需求。2020年，全球系统性红斑狼疮治疗药物市场规模达到16亿美元，预计到2025年将激增至65亿美元，复合年增长率为32.8%。这一快速增长主要归因于患者基数的增加、对疾病认识的提高、新药的不断推出以及生物药市场的迅速扩张。

B细胞恶性肿瘤市场：在B细胞恶性肿瘤治疗领域，传统疗法面临着耐药性和复发的问题。近年来，免疫疗法逐渐成为B细胞恶性肿瘤治疗的新方向，但目前的治疗手段仍存在局限性。PIT565作为一种新型的三特异性抗体药物，具有独特的作用机制和显著的优势，有望为B细胞恶性肿瘤患者带来更好的疗效和预后。

风险与挑战

PIT565作为一种三特异性抗体，其复杂的结构可能导致生产难度增加和成本上升，此外，临床试验中可能出现的免疫相关不良事件也需要密切监测和管理。尽管PIT565具有显著的优势，但系统性红斑狼疮和B细胞恶性肿瘤治疗领域已经存在一些竞争产品。例如，贝利尤单抗、泰它西普和阿尼鲁单抗等生物制剂已经在系统性红斑狼疮治疗中获得批准。在B细胞恶性肿瘤治疗领域，CAR-T细胞疗法等新兴技术也在不断涌现。PIT565需要在临床试验中展现出足够的疗效和安全性优势，才能在激烈的市场竞争中脱颖而出。

总结

诺华的PIT565获得系统性红斑狼疮临床试验许可，标志着该药物在自身免疫性疾病领域的开发进入新的阶段。凭借其独特的三特异性抗体设计和显著的临床前研究结果，PIT565有望为SLE患者提供一种更有效、更安全的治疗选择。

参考文献：

[1]Bi- and Tri-specific antibodies in non-Hodgkin lymphoma: current landscape and future perspectives. Journal of Hematology & Oncology. 2024.

[2]CAR T Cells and T-Cell Therapies for Cancer: A Translational Perspective. Nature Reviews Clinical Oncology. 2024.

[3]General strategies for IgG-like bispecific antibody purification. Biotechnology Progress. 2024.