渐冻症新药AUKONTALS美国申报

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作者：肖彦来源：CPHI制药在线

2025-03-20

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种极其残酷的神经系统退行性疾病。目前，渐冻症无法被完全治愈，患者的平均生存期仅为 3 - 5 年，每一位渐冻症患者都在与时间赛跑，他们迫切需要更有效的治疗药物，来打破这绝望的 “生命禁锢”，延续生存的希望，而 AUKONTALS（TTYP01 ，依达拉奉片）的出现，或许将为他们带来新的曙光。

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种极其残酷的神经系统退行性疾病。患者就像被命运无情地按下了 “减速键”，身体逐渐被 “冻住”。起初，可能只是轻微的肌肉无力、容易疲劳，拿东西时手会微微颤抖，走路时有些不稳。但随着时间的推移，病情会迅速恶化，肌肉开始萎缩，曾经有力的双腿变得无法支撑身体，只能依靠轮椅行动；灵活的双手变得僵硬，连最基本的握笔、扣纽扣都成了奢望。

到了疾病晚期，患者会连吞咽和呼吸都变得异常艰难。每一次吞咽都像是一场战斗，喝水、吃饭都可能引发呛咳；而呼吸则需要借助呼吸机来维持，他们被困在自己逐渐失去功能的身体里，意识清醒，却只能眼睁睁地看着自己的身体逐渐失控。著名物理学家史蒂芬·霍金，就是一位渐冻症患者，他在与病魔的长期斗争中，凭借顽强的意志和非凡的智慧，为科学界做出了巨大贡献，然而他的身体也在疾病的折磨下逐渐失去行动和语言能力，这也让大众对渐冻症的可怕有了更直观的认识。

目前，渐冻症无法被完全治愈，患者的平均生存期仅为3-5年。在漫长而痛苦的病程中，患者不仅要承受身体上的巨大痛苦，还要面临沉重的心理负担，以及高昂的治疗费用带来的经济压力。每一位渐冻症患者都在与时间赛跑，他们迫切需要更有效的治疗药物，来打破这绝望的 “生命禁锢”，延续生存的希望，而 AUKONTALS（TTYP01 ，依达拉奉片）的出现，或许将为他们带来新的曙光。

一、依达拉奉：对抗渐冻症的 “希望之光”

依达拉奉本质上是一种自由基清除剂，渐冻症的发病机制犹如一团迷雾，而氧化应激则是其中隐藏的 “暗礁”，在疾病发展过程中扮演着关键角色。当运动神经元受到损伤时，会产生大量的自由基，这些自由基就像脱缰的野马，在体内肆意破坏，引发氧化应激反应，对神经细胞造成严重的损害。

依达拉奉精准地识别并迅速清除这些有害的自由基，有效抑制氧化应激反应，从而大大减轻神经元的受损程度。它还能为运动神经元提供贴心的 “守护”，凭借强大的自由基清除和氧化应激抑制能力，为运动神经元构筑起一道坚固的防线，延缓它们受损和凋亡的进程。在长期的临床实践中，大量的研究数据和真实案例都有力地证实了依达拉奉在渐冻症治疗中的积极作用。许多患者在使用依达拉奉后，病情恶化的速度明显减缓，肌肉力量和运动功能得到了一定程度的维持，生活质量也因此得到了显著的提高。

然而，目前已上市的依达拉奉剂型主要为注射液和口服混悬液，这些剂型存在着诸多难以忽视的局限性。注射液需要患者前往医院，在医护人员的严格操作下进行静脉滴注，这不仅耗费患者大量的时间和精力，频繁往返医院也给患者的生活带来了极大的不便。对于一些行动不便、居住偏远地区的患者来说，按时前往医院接受注射治疗更是难上加难。口服混悬液虽然在一定程度上解决了注射的不便，但它的药物稳定性较差，保存条件较为苛刻，稍有不慎就可能影响药效。而且，这两种剂型的患者顺应性都不太理想，很多患者在长期的治疗过程中，由于难以忍受繁琐的用药方式，往往无法坚持规范治疗，从而影响了治疗效果。因此，研发一种更便捷、稳定且患者顺应性高的依达拉奉剂型，成为了医药领域亟待解决的重要课题。

二、AUKONTALS：美国申报，逐梦国际舞台

AUKONTALS（TTYP01 ，依达拉奉片）的诞生，凝聚着苏州澳宗生物科技有限公司研发团队无数个日夜的心血与智慧，历经了长达 7 年的艰苦攻关。依达拉奉本身水溶性差，同时作为 P - 糖蛋白（Pgp）底物，其口服生物利用度极低，仅有 3 - 5% 。这就好比在药物吸收的道路上设置了重重 “路障”，使得药物难以顺利进入人体发挥作用。为了打破这一困境，澳宗生物的研发团队独辟蹊径，创新性地采用了固体分散体技术。这项技术就像是一把神奇的钥匙，巧妙地打开了提高依达拉奉口服生物利用度的大门。通过将依达拉奉与关键辅料进行精密结合，成功地解决了依达拉奉水溶性差、Pgp 底物药物外排、API 易氧化、稳定性差等一系列棘手难题，将口服生物利用度大幅提升至数十倍。作为全球首款依达拉奉口服片剂，AUKONTALS 在用药便利性方面，彻底告别了传统注射液需要静脉滴注的繁琐流程，患者只需按照医嘱口服即可，大大节省了时间和精力。

依达拉奉最初由日本田边三菱制药研发，并于2001年4月在日本获批用于治疗脑卒中。时隔两年，中国的先声药业紧随其步伐，于2003年成为全球第二家、中国首家推出依达拉奉注射液的公司。尽管依达拉奉在2019年被列入《第一批国家重点监控合理用药药品目录》，但在之前的2018年，它在全国公立医疗机构的销售额已超过50亿，是名副其实的神经系统化药类药物领域的超级重磅产品

依达拉奉片在中国最早于2021年1月按改良新药2.2类申请IND，此时南京百鑫愉医药有限公司的改良新药依达拉奉舌下片也正在开展临床，还未报产。

2024年7月12日，华东医药和与苏州澳宗生物生物科技有限公司就改良新药达成12.85亿人民币的许可交易。

2024 年 12 月 23 日，苏州澳宗生物科技有限公司向美国食品药品监督管理局（FDA）正式递交了 AUKONTALS（TTYP01 ，依达拉奉片）的新药上市申请（NDA），目标直指肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的治疗领域。

2025年 3 月 8 日，澳宗生物宣布，美国 FDA已受理其自主研发新药AUKONTALS（TTYP01 ，依达拉奉片）的新药上市申请（NDA）目前，AUKONTALS 的上市申请已被 FDA 正式受理，FDA 预计将于 2025 年 10 月 23 日（PDUFA 日期）前对该项申请做出决定。

上市之后，预计在美国市场将达到3亿美元的销售峰值。（根据国际知名药物咨询机构Citeline的分析报告，如下图所示）

Citeline的分析报告