3月21日，维昇药业在第四次向港交所递交IPO文件后，终于顺利“敲钟”，成为“港股生长发育第一股”。事实上，无论是运营模式还是管线产品，维昇药业都有值得业界学习的地方。
反向Newco标杆
维昇药业成立于2018年，由丹麦药企Ascendis Pharma A/S（下称Ascendis）、维梧资本和Sofinnova Ventures共同在上海创立。其中Ascendis以产品入股，维梧资本和Sofinnova Ventures出资支持。
这一模式与近两年来国内涌现的NewCo模式不同。作为一种复杂的创新药资产交易模式，传统NewCo是指新公司由境外资本出资设立，在获得中国药企许可的管线权益后，向NewCo公司提供资金并负责经营管理，中国药企除了获得管线的授权许可费外，还可以获得NewCo公司的部分股权，NewCo公司今后独立在境外IPO或公司/管线被MNC并购。
而维昇药业这种借助海外药企技术+本土化运营的模式，与传统NewCo模式恰恰相反，这一新颖模式被形象地称为反向NewCo。
专注内分泌领域，避开红海市场
根据维昇药业与Ascendis的达成独家许可协议，公司能够在相关地区开发、生产和商业化隆 培促生长素（lonapegsomatropin）、那韦培肽（navepegritide）及帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）等内分泌领域的候选药物，这三款药物也是维昇药业的核心产品。与扎堆内卷PD-1、GLP-1等大赛道的药企不同，维昇药业从一开始就避开这些红海市场，专注内分泌疾病领域。据弗若斯特沙利文数据，预计到2026年，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模将增至68亿美元；到2030年将增至115亿美元。与此同时，目前至少有近一半的内分泌疾病缺乏有效的治疗手段。
以隆 培促生长素为例，这是一款每周一次的长效生长激素替代疗法。已获FDA及欧盟EMA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。
GHD是一种因下丘脑-垂体轴的器质性病变或功能性异常导致生长激素缺乏引起的疾病，患者表现为身材矮小、代谢异常、认知缺陷和生活质量差等问题。据相关媒体报道，我国4-15岁的人群矮小症发病人数有700万，但每年就诊人数预估不足30万人，接受规范治疗的患者渗透率仍然远远低于欧美国家。
对于PGHD来说，补充生长激素是目前公认的最有效方法之一。生长激素是由脑垂体前叶嗜酸性细胞分泌的一种长度为191个氨基酸的肽类 激素，通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子（IGF -1）发挥生理功能，促进骨骼生长，促进蛋白质合成，调节脂肪、糖、矿物质代谢等。目前，国内已上市的生长激素产品，还是以短效类产品为主，高端的长效类产品仅获批一款——金赛增（金赛药业，长春高新子公司），患者的需求远没有得到充分满足。预计2030年，长效生长激素将是PGHD的主要疗法，市场份额占比可达74%。
隆 培促生长素基于维昇药业的暂时连接技术（TransCon），被设计为每周一次给药方案，并在体内释放未经修饰的与人内源性生长激素相同的分子，保留了原始作用机制。
据国内III期临床试验数据显示，隆 培促生长素的年化生长速率为10.66厘米/年，优于传统短效制剂的9.75厘米/年，达到研究主要终点。
基于该III期临床试验，2024年3月，隆 培促生长素在国内的上市许可申请（BLA）获得中国国家药监局受理，预计于2025年在中国上市。
值得一提的是，隆 培促生长素海外上市以来，销量一路攀升。2024年，其销售额达到2.02亿欧元（约14.7亿元人民币），同比增长高达84%。
另一款核心产品那韦培肽，是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全患者，该患者群体在国内有超过5万人。据国内II期临床试验显示，在治疗第52周时，剂量为100μg/kg/周的队列的那韦培肽的AGV（5.939厘米/年）较安慰剂（4.760厘米/年）高。
帕罗培特立帕肽是一种甲状旁腺激素替代疗法，每日一次，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症，该病由于甲状旁腺激素分泌减少或功能缺陷，引起钙磷代谢异常。
在一项III期关键试验中，经过长达156周的治疗，77.6%（45/58）接受帕罗培特立帕肽治疗的患者达到了主要终点（界定为在治疗第26周时，符合下列要求的受试者比例：白蛋白校正血清钙浓度在正常范围内，停用骨化三醇或阿法骨化醇活性维生素D，且停用治疗剂量的钙，在26周随访前的4周内未增加研究药物的剂量），而对照组中0.0%（0/22）的患者达到了主要终点。
早在2023年9月，国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》，软骨发育不全和遗传性甲状旁腺功能减退症均被纳入其中，意味着该类疾病将得到全方位的政策支持。
除了在内分泌蓝海市场布局产品管线外，维昇药业的TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）平台深受药企关注。
独一无二的技术平台，引诺和诺德押注
为了攻克肽类 激素（如生长激素等）长效化的壁垒，维昇药业开发了TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）技术平台，TransCon分子包括三个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体。当3部分结合后，形成前药，其载体分子可以使得原型药物以无活性状态存在，不被机体清除。当前药注射至人体内，在生理条件的PH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来，从而实现了从短效到长效的突破。
2024年11月，维昇药业宣布授予诺和诺德TransCon技术平台的全球独家许可，以开发、制造和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的产品等。维昇药业将有资格获得高达2.85亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款，以及基于销售额的里程碑付款和全球净销售额的分层特许权使用费等。该合作的达成肯定了TransCon在长效化技术方面的优势。
维昇药业通过反向NewCo落地中国，如今凭借核心产品和技术平台在港股上市，未来公司将有望以全方位的优势，缔造内分泌赛道全新的传奇。
参考资料：
1.维昇药业招股书 https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2025/0313/2025031300018_c.pdf.
2.https://www.hsppharma.com/news/pfizer-once-a-week-long-acting-drug-somatrogon-38750405.html.
3.Miller BS, Yuen KCJ. Spotlight on Lonapegsomatropin Once-Weekly Injection and Its Potential in the Treatment of Growth Hormone Deficiency in Pediatric Patients. Drug Des.
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