2025年1月2日，中国国家药监局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。这标志着中国首 款间充质干细胞（MSC）治疗药物的问世。目前，全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约有10个，其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的有4款。
随着行业标准的不断完善，辽宁省生物技术协会主导制定的《脐带间充质干细胞制剂放行技术规范》于2024年12月30日发布征求意见稿。间充质干细胞作为药品上市，需要符合安全、有效、质量可控的要求。除了常规药物研发的药学、非临床研究及临床试验要求外，间充质干细胞的放行还需要考虑其特有的要素。例如，每批干细胞制剂需进行细胞鉴别、存活率及生长活性检测、纯度和均一性检测、无菌试验和支原体检测等。这些严格的质量控制措施将为药品生产的安全与效率提供有力保障。
一、间充质干细胞相关术语和定义
(1) 干细胞：是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。
(2) 干细胞制剂：是指用于治疗疾病或改善健康状况的、以不同类型干细胞为主要成分、符合相应质量及安全标准，且具有明确生物学效应的细胞制剂。
(3) 间充质干细胞（MSCs）：是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。这类细胞具有向多种间充质系列细胞（如成骨、成软骨及成脂肪细胞等）或非间充质系列细胞分化的潜能，并具有细胞因子分泌功能。
(4) 脐带间充质干细胞：是指从人类脐带结缔组织中分离得到的，具有多向分化潜力，非造血干细胞的成体干细胞。
(5) 按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；
(6) 按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。
二、干细胞上市放行质量属性的技术参数要求
干细胞的质量属性是基于其科学特性以及制备过程中涉及的各种风险因素综合确定的，涵盖了所有影响干细胞产品临床应用安全性和有效性的质量要素。具体来说，干细胞的质量属性主要包括以下三个方面：基本生物学属性、微生物学安全性和生物学有效性。结合实际，干细胞制剂质量控制应进行的检验项目至少包括细胞形态、细胞计数、细菌、真菌、支原体、内毒素、病毒、细胞表型和三系分化能力，这些质量属性的技术参数要求是干细胞制剂上市放行的必要条件，只有严格把控这些质量属性，才能确保干细胞产品的安全性和有效性，为临床应用提供有力保障，具体要求如下。
三、间充质干细胞药品上市放行关键环节的要求有哪些？
间充质干细胞药品上市放行的关键环节包括以下几个方面：
首先，放行检验是必不可少的步骤，要求质量检验部门对每个干细胞制剂产品进行严格检验，涵盖干细胞的基本生物学属性、微生物安全性和细胞表型等项目，只有检验合格的产品才能出厂。
其次，型式检验至少每年进行一次，若出现原辅材料变化、设备更换、停产恢复生产或出厂检验结果与上次型式检验结果有较大差异等情况，也需进行型式检验，以确保产品质量的稳定性。
此外，判定规则明确指出，任何一项指标检验不合格，即判定该产品为不合格。
最后，包装、贮存和运输环节也有严格要求，干细胞制剂需在-150℃及以下的气相或液相液氮中贮存，运输容器需具备防漏、抗震和抗压力变化的特性，并定期进行验证，保持有效运行状态。根据不同运输时间，干细胞制剂还需满足相应的温度条件，如2小时内常温运输，2小时以上需冷藏运输，且最长运输时间不得超过24小时，以确保产品在运输过程中的质量和活性。
上市放行确认主要项目和可接受标准如下表：
四、《脐带间充质干细胞制剂放行技术规范》标准信息
参考文献
[1] www.ttbz.org.cn等
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