专家教你如何制定CAR-T治疗产品的长期随访策略？

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作者：滴水司南来源：滴水司南

2023-10-17

由上海医药行业协会和上海市药品和医疗器械不良反应监测中心起草的《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》（T/SHPPA 023-2023）团体标准，该标准2023年10月25日起实施。

《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》

2023年9月25日，全国团体信息平台发布了由上海医药行业协会和上海市药品和医疗器械不良反应监测中心起草的《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》（T/SHPPA 023-2023）团体标准，该标准2023年10月25日起实施。此《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》团体标准规定了自体CAR-T细胞治疗产品上市许可持有人及相关方的职责长期随访临床研究的设计和实施要求，适用于这类产品上市后长期随访临床研究的设计和实施的管理，亦可作为这类产品研发和注册申报阶段长期随访临床研究的执行参考依据，弥补了国内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南技术要求和检验领域的空白。

一、基因治疗产品长期随访法规和指南知多少？

基因治疗产品正在"梦想成真"，可为肿瘤治疗提供一种新型治疗手段，但它也会对人体带来长期或永久性影响，美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等全球权威监管机构越来越觉得有必要对参加基因治疗临床试验的受试者开展长期随访，陆续发布了长期随访相关法规和指南，包括但不限于：

(1) 2008年，欧盟EMA发布的《Guideline On Safety And Efficacy Follow-Up-Risk Management Of Advanced Therapy Medicinal Products》

(2) 2009年，欧盟EMA发布《Guideline On Follow-Up Of Patients Administered With Gene Therapy Medicinal Products》

(3) 2020年1月，美国FDA发布的《Long Term Follow-Up After Administration Of Human Gene Therapy Products》

(4) 2021年12月3日，CDE发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则》

(5) 2023年9月25日，上海医药行业协会和上发布《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》（T/SHPPA 023-2023），自体嵌合抗原受体-T细胞，英文autologous chimeric antigen receptor-T cell，简称CAR-T cell，通过基因修饰技术，将病毒等载体导入自体T细胞，从而表达由抗原识别结构域、铰链区、跨膜区、共刺激信号激活区等组成的嵌合抗原受体（CAR）而形成的一种可以识别某种特定抗原的T细胞。

二、《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》标准信息

项目	内容
标准号	T/SHPPA 023—2023
中文名称	嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南
英文名称	Long term follow-up study guidance for CAR-T cell therapy products
发布日期	2023年9月25日上海医药行业协会发布公告 2023年9月25日全国团体信息平台发布
实施日期	2023年10月25日

三、《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品长期随访临床研究指南》起草单位、起草人和主要技术内容

项目	内容
起草单位	上海市药品和医疗器械不良反应监测中心、上海药明巨诺生物科技有限公司、复星凯特生物科技有限公司
起草人	巢艾伦、赵婧华、黄慰慈、张亚晶、田朝钊、汪丽华、胡骏、黄堃、王彤春。
主要技术内容	CAR-T细胞治疗产品长期随访的主要目的是收集患者的迟发性不良反应，了解产品在体内的存续情况、观察疗效随时间的变化情况，从而识别并降低接受CAR-T细胞治疗产品的患者的长期风险，有助于评价产品的获益风险情况。本文件对自体CAR-T细胞治疗产品长期随访临床研究从考虑要素及长期随访研究的设计实施等方面提供技术指导，确保及时收集迟发性不良反应的信号，识别并降低这类风险。
本文件首批执行单位	上海药明巨诺生物科技有限公司、复星凯特生物科技有限公司、南京驯鹿生物技术股份有限公司、上海科济制药有限公司、南京传奇生物科技有限公司、合源生物科技（天津）有限公司、北京艺妙神州医药科技有限公司、上海优卡迪生物医药科技有限公司、上海赛比曼生物科技有限公司、成都海心互联网医院